Terapia avanzada: innovación europea en una época posterior a la COVID-19

Buenas tardes, colegas de salud, y bienvenidos a la actualización de la Alianza Europea para la Medicina Personalizada (EAPM): ciertamente ha estado ocupado para la EAPM últimamente, con productos medicinales de terapia avanzada (ATMP), escribe Director Ejecutivo de la EAPM Dr. Denis Horgan.

Medicamentos de Terapia Avanzada (ATMP)

La EAPM ha publicado recientemente un artículo sobre Medicamentos de Terapia Avanzada (ATMP), creado con un grupo de expertos, y representa la perspectiva de la EAPM sobre el tema. Es un tema que se está discutiendo mucho a nivel de la UE - La eurodiputada española Susana Solís Pérez (Renew Europe) ha dicho que su interés en la biotecnología avanzada y los ATMP surgió de forma natural. Ingeniera de formación, pasó 18 años en el sector privado antes de convertirse en eurodiputada.

La próxima revisión de la legislación farmacéutica es una oportunidad perfecta para destacar el sector, dijo el eurodiputado, "Las oportunidades son enormes, pero los desafíos también lo son". Pérez dijo. 

Sin embargo, la Comisión Europea no planea cambiar los criterios clínicos utilizados para clasificar los tratamientos como medicamentos de terapia avanzada (ATMP) en su próxima revisión de la legislación sobre sangre, tejidos y células. andrzej rys, director de sistemas y productos sanitarios de la DG SANTE. 

Hablando en un evento, rys Dijo que se espera una propuesta antes del verano. “Es hora de actualizar este marco, para que continúe asegurando que los requisitos de seguridad y calidad reflejen los muchos desarrollos tecnológicos y los nuevos riesgos en el campo de los trasplantes, la medicina transfusional y la reproducción asistida”, dijo el funcionario de la Comisión en sus comentarios preparados.

Paneles de expertos de la EAPM - ¡Desafíos por delante!

Anuncio

A pesar de las posibilidades únicas de estas tecnologías, existen algunos desafíos sobresalientes en los campos regulatorio, científico, de fabricación y de acceso al mercado que aún obstaculizan la capacidad de entregar el potencial. Las terapias génicas muestran una serie de características específicas que desafían el paradigma actual de los sistemas de salud. Tienen, en la actualidad, resultados inciertos. Son "tratamientos únicos y de una sola vez", como tratamientos únicos para enfermedades crónicas, para, en la actualidad, solo para poblaciones limitadas, y que posiblemente ofrezcan una mejora que cambie la vida. 

Existen numerosos desafíos a los que se enfrenta el sector, lo que complica la traducción de la investigación al acceso de los pacientes. El rendimiento de los ATMP aún debe optimizarse. La terapia génica aún tiene que cumplir plenamente sus promesas para los pacientes. Existen problemas científicos, de desarrollo clínico y regulatorios que obstaculizan el desarrollo del sector, incluida la comprensión inadecuada de la forma en que los productos actúan/reaccionan en el cuerpo, la necesidad de procesos de fabricación robustos y predecibles que puedan producir productos que sean aptos para el paciente en ya sea de forma individualizada o en “poblaciones muy pequeñas”, una fuerte correlación entre el conocimiento del producto y el perfil de seguridad y el beneficio clínico (incluyendo RWD en el espacio posterior a la aprobación), y la capacidad de reducir costos.

A diferencia de la innovación con nuevas entidades químicas o productos biológicos, como anticuerpos y vacunas, el desarrollo de ATMP implica importantes incertidumbres científicas y técnicas, agravadas por la experiencia limitada con el uso clínico y comercial, y las dificultades para que las pymes accedan a los fondos. 

Regulador

La legislación ha evolucionado durante dos décadas tanto para promover el potencial del sector como para proteger al público. Las normas básicas de la UE sobre productos farmacéuticos que datan de 2001 se han actualizado para cubrir el avance de la ciencia y la tecnología. Según la legislación de la UE, las células madre se clasifican como ATMP cuando estas células se someten a una manipulación sustancial o se utilizan para una función esencial diferente. Pueden ser productos de terapia de células somáticas o productos de ingeniería de tejidos, según cómo funcione el medicamento en el cuerpo.

Los propios reguladores se han enfrentado a dificultades para tomar decisiones. La evaluación del alipógeno por parte de la EMA siguió a prolongadas deliberaciones en las que el archivo fue examinado y votado cuatro veces, y las convenciones (si no las reglas) que rigen los procedimientos de la EMA casi se tiraron por la borda. La EMA rechazó su aprobación a pesar de una recomendación favorable del comité de especialistas CAT, lo que demuestra la necesidad de aclarar la relación entre el Comité de Terapias Avanzadas (CAT) y el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), y de un mayor reconocimiento de que muchas cuestiones en el dossier regulatorio de los ATMP requieren una comprensión específica de los productos de terapia génica y celular, además de un sólido conocimiento general de los problemas de la farmacología tradicional. Los propios miembros del CAT sostienen que el campo de la terapia génica, que evoluciona rápidamente, necesita un enfoque integrado. 

También a tener en cuenta…

Los ATMP ocupan un lugar destacado en la colaboración reforzada entre la UE y los EE. UU. sobre medicamentos, con altos funcionarios de la Comisión, la EMA y la FDA que reconocen los "desafíos regulatorios similares en ambos lados del Atlántico" y acuerdan fomentar el asesoramiento científico paralelo temprano y fortalecer la colaboración. sobre enfoques científicos comunes en materia de regulación 

Puede surgir asistencia adicional en la forma de la regulación (también retrasada) de 2014 sobre ensayos clínicos, que traerá procesos más armonizados y más rápidos para la aprobación de ensayos clínicos. Y en términos de apoyo público, a pesar del complejo régimen regulatorio actual, hay un balance a favor, incluso de la terapia génica, aunque con una gran incertidumbre.

Dentro del sector de la fabricación, hay un interés creciente en la integración de sistemas en la producción y distribución a medida que crece la convicción de que las estrategias bien definidas serán fundamentales para la futura estandarización y optimización del flujo de trabajo.

Otras áreas de investigación avanzada incluyen medicamentos de molécula pequeña que controlan selectivamente la traducción del ARNm en proteínas, microvesículas vegetales que contienen ARN pequeños en la administración y la adyuvancia para la terapia sostenible contra el cáncer, y el desarrollo de la próxima generación de terapias génicas, la tecnología CRISPR-Cas9 y la ingeniería Terapéutica de exosomas.

Este será un tema de compromiso con la EAPM y de interés para nuestros miembros durante el resto del año, y la EAPM ha publicado un artículo, Propulsando la atención médica con productos medicinales de terapia avanzada: un debate sobre políticas, que está disponible para leer, haga clic en esta página.  

Y en otros temas de política...

EMA y EUnetHTA publican programa de trabajo para 2021-2023

La EMA y la anterior Red Europea de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (EUnetHTA), que se estableció a través de Acciones Conjuntas consecutivas, de las cuales la última concluyó en mayo de 2021, iniciaron su colaboración en 2010 en base a las recomendaciones del Foro Farmacéutico de Alto Nivel1, con el objetivo aprovechar las sinergias entre la evaluación reglamentaria y la evaluación de tecnologías sanitarias (ETS) a lo largo del ciclo de vida de un medicamento. Se estableció un primer plan de trabajo EMA-EUnetHTA para los años 2012-2015 y se publicó un informe sobre los resultados de este trabajo conjunto en abril de 2016. Posteriormente, se acordó un segundo plan de trabajo conjunto para los años 2017-2021 y se publicó un informe en junio de 2021. 

El Parlamento da luz verde final al proyecto de ley de intercambio de datos

Los legisladores aprobaron el acuerdo que los negociadores del Parlamento y el Consejo cerraron en diciembre sobre la Ley de Gobierno de Datos, un proyecto de ley que tiene como objetivo impulsar la economía de datos mediante la regulación de los intermediarios. El acuerdo fue aprobado por una abrumadora mayoría, 501 votos contra 12, con 40 abstenciones. La DGA define las reglas para el comercio de datos, incluye actores más pequeños en la economía de datos y proporciona un mecanismo para reutilizar datos del sector público. “Nuestro objetivo con la DGA era sentar las bases para una economía de datos en la que las personas y las empresas puedan confiar. Solo si se garantizan la confianza y la equidad, el intercambio de datos puede florecer en su máximo potencial y estimular nuevos modelos comerciales e innovación social”, Angelika Niebler. , el principal negociador del Parlamento Europeo, dijo. 

Misterio brote de hepatitis

Al menos un niño ha muerto tras enfermarse de un misterioso brote de hepatitis aguda que ha infectado a niños en 10 países europeos, ha confirmado la Organización Mundial de la Salud (OMS). Hasta el 21 de abril, hubo al menos 169 casos de "origen desconocido" en todo el mundo, dijo la OMS. "Los casos tienen entre un mes y 16 años. 17 niños (aproximadamente el 10 por ciento) han requerido un trasplante de hígado; se ha informado al menos una muerte", dijo la OMS. La hepatitis es la inflamación del hígado, que es un órgano vital para procesar nutrientes, filtrar la sangre y combatir infecciones. Si bien la OMS dijo que la causa de las infecciones aún se estaba investigando, el organismo de la ONU señaló que una infección por adenovirus que conduce a una hepatitis aguda era una posible opción bajo consideración.ion.

Cómo ha afectado la pandemia a la salud de las mujeres

El 7 % de las mujeres, en comparación con el XNUMX % de los hombres, también dijeron que tuvieron que saltarse las visitas al médico o evitar el sistema de atención médica durante la pandemia "debido a factores fuera de mi control", como las finanzas, el transporte o una discapacidad física. (Getty) Imágenes de archivo) La pandemia ha cambiado la vida de personas en todo el mundo y ha tenido un impacto particularmente singular en las mujeres. Un mayor número de mujeres fueron expulsadas de la fuerza laboral a medida que el país cerró, y para muchas ha sido un gran desafío hacer malabarismos con el trabajo remoto y las responsabilidades familiares durante un período de incertidumbre económica, opciones limitadas de cuidado infantil y arreglos escolares inestables. 

El cambio de la ley de la UE garantiza el suministro de medicamentos de NI 

Los cambios en la legislación de la Unión Europea (UE) destinados a garantizar el suministro de medicamentos desde Gran Bretaña a Irlanda del Norte han superado su etapa final. El Consejo Europeo ha ratificado los cambios, que fueron aprobados por el Parlamento Europeo la semana pasada. El Protocolo de Irlanda del Norte significa que Irlanda del Norte todavía está dentro del sistema regulatorio farmacéutico de la UE. Sin embargo, obtiene la mayoría de sus medicamentos de Gran Bretaña, que no lo es. Esto surgió como una de las principales dificultades del protocolo, y las empresas farmacéuticas advirtieron que conduciría a la retirada de productos. En diciembre de 2021, la UE publicó propuestas que tenían como objetivo crear algo parecido al statu quo anterior al Brexit. El negociador jefe de la UE, Maroš Šefčovič, dijo que los cambios aseguraron un suministro continuo de medicamentos a Irlanda del Norte. "Ahora tenemos una solución duradera, que se entregó en un tiempo récord", dijo. "Seguiré trabajando en estrecha colaboración con el gobierno del Reino Unido para garantizar la previsibilidad, la seguridad jurídica y la prosperidad de todas las comunidades de Irlanda del Norte".

Y eso es todo de la EAPM por ahora: un recordatorio, puede ver el artículo de la EAPM sobre Medicamentos de Terapia Avanzada AQUÍ. Mantente a salvo y bien, y disfruta el resto de la semana.

Comparte este artículo: