#EAPM: Encuesta sobre enfermedades raras para medir el progreso en el acceso y medicamentos huérfanos

Como parte de su trabajo en curso en el sector de rápido desarrollo, la Alianza Europea para la Medicina Personalizada está lanzando una encuesta sobre los desarrollos recientes y el estado actual de la I + D en enfermedades raras, el sistema actual de incentivos para las empresas de enfermedades raras y la biotecnología, así como la papel de la Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTA) en la era de la medicina personalizada, escribe Denis Horgan, director ejecutivo de la Alianza Europea para la Medicina Personalizada (EAPM).  

Dirigida a su base de múltiples partes interesadas nacionales y de la UE, que incluye pacientes y sus grupos de defensa, profesionales de la salud, investigadores, políticos, representantes de la industria, académicos y más, la encuesta se realizará desde el jueves 19 de abril hasta el 20 de mayo.

Los temas cubiertos específicamente en el cuestionario incluyen la satisfacción de las partes interesadas o de otro modo con respecto al ritmo de la investigación sobre enfermedades raras durante los últimos 15 años. El año 2000 vio la entrada en vigor del Reglamento Huérfano, que fue adoptado por la UE para fomentar el desarrollo y la autorización de medicamentos para enfermedades raras.

Un medicamento huérfano es un agente farmacéutico que se ha desarrollado específicamente para tratar una afección médica rara, también conocida como enfermedad huérfana. Desde el Reglamento, ha dicho la Comisión, ha habido un progreso impresionante, en particular en lo que respecta a la generación de una actividad significativa por parte del sector farmacéutico en este campo al contar con 145 tratamientos huérfanos aprobados por la UE desde la entrada en vigor del Reglamento, pero hay todavía hay muchas enfermedades raras para las que no existe un diagnóstico y tratamiento aprobados. Pero, ¿las partes interesadas de EAPM están de acuerdo con esa evaluación?

Como telón de fondo, la Comisión Europea define las enfermedades raras como cualquier enfermedad que afecte a menos de cinco de cada 10,000 personas. Sus cifras estiman que, en la actualidad, en la UE, entre 5 y 8000 6 enfermedades raras distintas afectan entre el 8 y el 27% de la población, es decir, entre 36 y XNUMX millones de personas.

El ejecutivo de la UE ha dicho que: “Las enfermedades crónicamente debilitantes o que amenazan la vida, en su mayoría hereditarias, afectan a tan pocas personas que se necesitan esfuerzos combinados para reducir el número de personas que contraen las enfermedades, evitar que los recién nacidos y los niños pequeños mueran a causa de ellas y preservar a quienes las padecen. "calidad de vida y potencial socioeconómico". Sobre el tema de la "satisfacción", a los participantes en la encuesta se les pedirá que midan el progreso en una escala que va desde estar "muy satisfechos" con el progreso de la investigación hasta estar "muy insatisfechos".

La encuesta también cubre el acceso de los pacientes o la falta de este en el ámbito de las terapias de enfermedades raras a nivel nacional, así como las actitudes de los políticos y los responsables de la toma de decisiones para abordar los problemas que rodean a los enfermos de enfermedades raras y proporcionar los mismos derechos a los pacientes que aquellos con enfermedades más comunes. También se planteó en la encuesta la cuestión de si las aseguradoras de salud en los países de la UE son restrictivas cuando se trata de otorgar acceso a terapias de enfermedades raras en lugar de enfermedades más comunes, y la importancia de los incentivos para las empresas que invierten en investigación en enfermedades raras. arena.

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La encuesta también hace preguntas sobre la legislación y las designaciones de medicamentos huérfanos, y la efectividad (o no) de los incentivos actuales en este campo. Un aspecto clave de esa pregunta y otras que la rodean es si se considera que el sistema de incentivos en virtud del Reglamento está vinculado a los altos precios de ciertas terapias para enfermedades raras, o si, en cambio, precios tan altos son inevitables dada la pequeña población de pacientes y los desafíos que implica el desarrollo y la comercialización de terapias para enfermedades complejas raras y, a veces, ultrararas.

La encuesta también analiza el estado actual de los presupuestos nacionales para enfermedades raras, en particular, dadas las miles de enfermedades raras para las que aún deben descubrirse terapias.

Denis Horgan, director ejecutivo de la Alianza Europea para la Medicina Personalizada (EAPM) dijo esta semana: “La Alianza siente que ha llegado el momento, después de más de 15 años desde que entró en vigor el Reglamento, que las partes interesadas en la primera línea tener la oportunidad de evaluar si el progreso ha sido significativo o no. “Dada la forma en que hemos estructurado la encuesta, EAPM espera tener una visión amplia de lo que se está haciendo, lo que está funcionando y lo que no, y cómo podemos trabajar juntos a nivel nacional y de la UE para mejorar la situación de quienes padecen enfermedades raras. que, en conjunto, constituyen hasta el 8% de la gran población de la UE ".

La encuesta coincide con el anuncio de los planes recientes de la Comisión Europea para introducir el uso obligatorio de informes de evaluaciones clínicas conjuntas en HTA, después de un período de transición de tres años, una medida bienvenida por EAPM. Según la propuesta de la Comisión, los organismos de ETS de los estados miembros deberían utilizar la evaluación clínica y "no repetirla" en sus procesos generales. Por tanto, un objetivo clave de la nueva propuesta de la Comisión es reducir la duplicación de trabajo en todo el bloque.

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