#EAPM - Enfermedades raras, medicamentos huérfanos y desarrollo de RER

La Alianza Europea para Medicina Personalizada (EAPM, por sus siglas en inglés) siempre ha hecho campaña por el acceso igualitario para los pacientes a la mejor atención y tratamientos disponibles, y esto es más que válido para quienes padecen enfermedades raras., escribe el director ejecutivo de EAPM, Denis Horgan.

El  Regulación de medicamentos huérfanos, que la UE adoptó en 2000, tiene ayudó en el desarrollo de medicamentos relevantes para pacientes de enfermedades raras, con más de 150 de ellos en el mercado.

Por lo tanto, yon 2020 será el 20 aniversario de la Regulación, el cual estuvo, y aún está, orientado a asegurar que los pacientes que padecen enfermedades raras tengan la misma calidad de tratamiento que cualquier otro paciente.

En su forma actual, sin embargo, mesfuerzos de ajor son todavía se requiere para fomentar y estimular la investigación con el fin de aumentar el conocimiento existente, que no está lo suficientemente cerca como para enfrentar los desafíos.

Más sobre enfermedades raras

Se estima que existen entre 5,000-8,000 distintas enfermedades raras. Muchos de estos afectan a los niños, el tiempo promedio de diagnóstico es de cinco años y el 95% de los pacientes todavia no tengo terapia disponible.

Además de los cinco años que lleva el diagnóstico, también lleva un promedio de siete Los médicos para llegar a un diagnóstico correcto.

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En Europa, una enfermedad o trastorno raro es uno que afecta a menos de uno en las personas con 2,000. Muchos, pero no todos, son cánceres. La mayoría son genéticos.

En general, estas enfermedades se distinguen por el hecho de que, obviamente, hay un número limitado de pacientes con ellas y, a menudo, la falta de investigación a largo plazo y, por lo tanto, el conocimiento sobre ellas.

TambiénLos ensayos clínicos son difíciles de organizar con un subgrupo de enfermedades distribuido en muchos países.Y en el fin, muchos de los medicamentos huérfanos han fallado en sus ofertas de autorización de comercialización.

Obviamente dlos precios de las alfombras son en general Al igual que una gran cantidad de tiempo, el dinero y otros recursos tienen que ir a la investigación y el desarrollo.. Esto entonces Hay que equilibrar la necesidad de recuperar la inversión....de algun modo.

La Unión Europea ha dicho que estas enfermedades que amenazan la vida o que sufren un debilitamiento crónico afectan a tan pocas personas que se necesitan esfuerzos combinados para reducir el número de personas que contraen las enfermedades.

El papel de los datos. 

Comisario de Salud y Seguridad Alimentaria Vytenis Andriukaitis ha notado que hay una gran cantidad de datos sobre pacientes con condiciones específicas, pero esto es repartidos por toda Europa en torno a 600 diferentes registros. Estas son bases de datos que contienen información sobre pacientes con condiciones específicas. 

En su forma actual, los datos vitales disponibles no se recopilan en toda la UE, y no hay estándares compartidos para analizar la información que ya existe.

Europea Referencia NLas redes son vitales para vincular los centros de experiencia y los profesionales de diferentes países para compartir conocimientos e identificar dónde deben acudir los pacientes cuando la experiencia no está disponible en su país de origen.

Está claro que la UE necesita para fomentar una mayor investigación en enfermedades raras,y evaluar las prácticas actuales de detección de la población junto al apoyo raro-registros de enfermedades.

Mientras tanto, la Comisión Europea es Adoptar una evaluación conjunta de la legislación existente sobre medicina para niños y enfermedades raras..

 El enfoque implicará, en primer lugar, evaluar La eficiencia de la legislación de la UE.. Esto se lograra analizando el impacto que tienen los incentivos en La innovación farmacéutica en esta área.

En segundo lugar, tratará de establecer la disponibilidad y accesibilidad de   medicamentos en el Unión Europea.

La prioridad entre pacientes y partes interesadas es jalen juntos una estrategia efectiva que permitirá la traducción de la UE, junto con el uso óptimo de conocimiento y Redes de referencia europeas, orientadas a alcanzar el objetivo de better acceso al tratamiento para raros-pacientes con enfermedades

ERN: ¿qué tan bien están funcionando? 

La Comisión Europea ya ha analizado cómo funcionan las ERN, de solo un par de años. 

Por otra parte, estas ERN fueron en parte objeto de un informe de junio de tEl Tribunal de Cuentas Europeo, cual observado que Otra pieza de la legislación de la UE, a saber, La Directiva Transfronteriza de Salud, facilita una cooperación más estrecha en una serie de áreas: especialmente el intercambio transfronterizo de pacientes' Datos y acceso a la asistencia sanitaria para pacientes con enfermedades raras.. 

La Corte's informe señaló que "El concepto de redes de referencia europeas para enfermedades raras es ampliamente apoyado por las partes interesadas de la UE (pacientes' organizaciones, médicos y profesionales de la salud). 

Sin embargo, el informe decía: "TLa Comisión no ha proporcionado una visión clara de su financiamiento futuro y cómo desarrollarlos e integrarlos en los sistemas nacionales de salud." 

Las ERNs Se lanzaron en 2017 para diferentes clases de enfermedades raras. Cada recibe €1 millones de fondos durante cinco años del Programa de Salud de la UE. 

La Comisión también financia los registros de pacientes y las actividades de apoyo para las ERN, así como el desarrollo de herramientas informáticas, en particular a través del Fondo de conexión de Europa.

Dónde estamos y dónde necesitamos estar.

Muchos expertos coinciden en que las enfermedades raras son ciertamente entre la razón más convincentes para mejorar cooperación en salud en la UEnivel, independientemente de la competencia del estado miembro en salud.

Actualmente, la El sistema de acceso no está adaptado a la nueva ciencia., ni hay suficiente estímulo para rnvestigaci para cumplir con necesidades medicas Esto conduce a una situación en la que el sistema, tal como está, no atiende las necesidades de enfermedad rara pacientes. 

Ciertamente, se necesita una mayor cooperación transfronteriza para aprovechar al máximo las ERN al mejorar personales para lograr un mayor intercambio de conocimientos.

Cuando se trata de medicamentos para enfermedades raras, taquí está con claridad. un umbral en cuyo punto el mercado es simplemente demasiado pequeño para que las compañías farmacéuticas justificar la inversión en I + D + i. Este problema debe abordarse.

La Comisión Europea ha reconocido tsombrero esto es fundamentalmente sobre números. El enfoque de la Comisión se ha basado en crear una masa crítica en las RER y en ofrecer incentivos A través del Reglamento de Medicamentos Huérfanos.

El Ejecutivo de la UE ha dicho que yoLos incentivos ayudan a resolver parte del problema.. En general, tLos incentivos se han entregado, dice, Pero el Reglamento ha tenido efectos no deseados. - tales como precios extremadamente altos ocasionales.

Integración y cooperación.

Muchos, incluidos los de la UE, creen queel siguiente paso tienes  ser para integrar plenamente ERNs ina la salud nacional servicios sociales . Este woulDisminuye el tiempo de diagnóstico. 

Las ERN también deben transformarse en un entorno beneficioso para la investigación.

Pero para hacer esto con éxito, hay una necesidad de trabajar mucho mejor. juntos. Hay un fuerte argumento de que cLa entralización es buena para las enfermedades raras.y estados miembros También es necesario configurar puntos de contacto para ERNs.

Obviamente, existe la necesidad de un 'argumento de venta' para explicar a los sistemas nacionales de salud en toda Europa solo Que buenas herramientas son las ERNs. Desafortunadamente, para hacer ese lanzamiento de ventas más difícil, sylos tallos no son interoperables. Tsu Es un tema que urgentemente. necesita ser abordado 

En su propia, ERNs no resolverá todo. Entonces miembro states Necesitan estar motivados para persuadirlos a trabajar. juntos.

La evidencia del mundo real también tiene un papel que desempeñar. Es necesario tener una visión clara y cohortes amplias para tener tales datos 

Ia industria cree que es ready para enfrentar la necesidad para avanzar en la evidencia del mundo real y estar enfocado en la enfermedad. Sin embargo, Europa debe construir experiencia- y afortunadamente esto ya es teniendo lugar en mascuastates 

Pero yonnovación sin acceso pierde el punto. Y, en última instancia, no paciente debe quedar sin camino, enfermedad rara o no.

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