Es hora de cambiar: la ciencia 'ha evolucionado más allá del actual sistema de ensayos clínicos'

Por Tony Mallett
Un área crucial del trabajo realizado por el Alianza Europea para la Medicina Personalizada (EAPM) se refiere a ensayos clínicos y acceso de pacientes a ellos.

Uno de los principales objetivos de EAPM es abordar los problemas más amplios de la medicina personalizada (PM) en términos de ensayos clínicos, biobancos, intercambio de datos y más, mientras se mira hacia la iniciativa Horizonte 2020 de la UE.

En su actual campaña de Tratamiento especializado para pacientes de Europa, conocida como STEP, afirma que Europa necesita un entorno que permita el acceso temprano del paciente a PM novedosas y eficaces, y una nueva forma de ensayos clínicos será crucial para lograrlo.

Según la EAPM, mover la medicina personalizada a su próxima fase dependerá de la compleja investigación clínica internacional que involucre poblaciones de pacientes altamente seleccionadas, la recolección de material biológico humano y el uso de grandes bases de datos para bioinformática.

La organización argumenta que Europa necesita una forma diferente de generación de datos, y el enfoque clásico de los ensayos clínicos no puede capturar esos datos adecuadamente. En la actualidad, se identifican subgrupos de pacientes dentro de una amplia categoría de enfermedad mediante biomarcadores pronósticos o predictivos. Estos deben ser validados en grandes poblaciones, por lo que los avances científicos en el refinamiento y estratificación diagnóstica deben incorporarse a los ensayos.

Es vital para el éxito una mayor colaboración entre muchos socios: la industria y el mundo académico, estadísticos y pacientes, pero también reguladores. Las metodologías de investigación clínica inteligentes pero sólidas deben ser respaldadas por reguladores y contribuyentes, cree EAPM.

"Si bien puede que no haya un Tea Party en Europa, ciertamente sentimos la necesidad de un cambio", dijo el profesor Louis Denis, director del Centro de Oncología de Amberes.

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"Nuestro sistema de políticas de salud debe cambiar, pero una serie de partes interesadas no tiene ganas de cambiar", agregó, al tiempo que pide una mayor y mejor colaboración europea en la investigación básica.

El profesor Denis fue respaldado por el director de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer (EORTC), Denis Lacombe, quien dijo: “Todos los interesados ​​deben abandonar su zona de confort. Nos dirigimos a nuevas formas de investigación clínica para PM y todos nosotros, es decir, farmacéuticos, académicos, pagadores, reguladores, necesitamos avanzar hacia una nueva forma de colaboración ”.

Lacombe agregó: “Los pacientes están esperando una mejora terapéutica y nos preguntan, mientras tenemos buenas tecnologías, ¿realmente les estamos brindando los mejores medicamentos nuevos? Y si nos miramos al espejo, el hecho es que no estamos utilizando la tecnología de manera óptima ”.

"Es necesario que haya más colaboración, nuevos modelos ... y eso significa que tenemos que pensar fuera de la caja", dijo.

Karl Solchenbach, Director de Intel European Exascale Labs, retomó el punto de colaboración desde un ángulo técnico al decir que las licencias de software de código abierto facilitarían el intercambio de datos. Agregó que Intel había estado trabajando en el sector de la salud con computadoras de alta velocidad para ayudar a procesar los datos de la investigación mucho más rápidamente. Esto sería fenomenalmente rápido en el futuro, agregó.

Ingrid Maes de PricewaterhouseCoopers dijo: “La I + D en el futuro se centrará en el paciente. ¿Dónde está la mayor necesidad? Construiremos más conocimiento y se necesitarán más datos, lo que significa más colaboración. Esta colaboración no solo será dentro del espacio de la salud, sino que involucrará a otros proveedores de datos, como Google y Microsoft ”.

Agregó que: “Pharma tendrá que comprometerse con los pagadores y los pacientes en una etapa muy temprana para comprender el verdadero valor de lo que están desarrollando. Se hará hincapié en los resultados, los resultados clínicos, económicos y de calidad de vida. Los resultados determinarán el valor de un nuevo tratamiento y serán la nueva moneda ".

Louis Denis agregó, en el futuro: "La atención debe estar centrada en el paciente y ser multiprofesional, la investigación debe estar basada en la evidencia y en la conciencia, no debe haber ensayos aleatorizados sin criterios de valoración secundarios de calidad de vida y eficacia de costos y necesitamos mejorar el rendimiento con la misma cantidad de dinero ".

Edith Frenoy, de la Federación Europea de Industrias y Asociaciones Farmacéuticas (EFPIA), agregó que: “La ciencia ha evolucionado más allá del sistema de ensayos actual: los ensayos son lentos, costosos e inflexibles. En el futuro, es posible que no sea posible realizar grandes ensayos a medida que los tratamientos se vuelvan más personalizados y la ciencia continúe mejorando nuestro conocimiento. Este conocimiento traerá mejores resultados a medida que eliminemos a los que no responden mediante la estratificación ".

Según EAPM, el marco legal en Europa también necesita adaptarse, no solo para permitir un acceso más fácil a grupos más pequeños de sujetos, sino también para reconocer la validez de los resultados de ensayos mucho más pequeños que el enfoque aleatorio clásico.

Considera que es necesario garantizar un entorno normativo que responda a las necesidades de todos los interesados ​​y al mismo tiempo mantener la seguridad del paciente, con el resultado final de garantizar el desarrollo de tratamientos para los pacientes.

Y se necesitan metodologías e infraestructuras adecuadas que admitan grandes plataformas de detección para garantizar la calidad de la investigación y la fiabilidad de la evidencia, dice la organización.

EAPM cree que el progreso con frecuencia significará el uso de nuevas tecnologías para la captura de datos, el ingreso directo de datos y la respuesta en tiempo real, a través de ensayos multicéntricos más pequeños en varios países. Será esencial una regulación más clara y armonizada. Y se necesitará un apoyo más amplio, para la investigación multidisciplinaria y para las alianzas público-privadas.

Una armonización más amplia facilitará el proceso, cree, y ayudará a reducir los costos y las cargas administrativas. Un nuevo paradigma podría introducir un enfoque basado en el riesgo y llevar la ciencia traslacional y los elementos de la evaluación de la tecnología de la salud a los ensayos clínicos, con un mayor apoyo público para los ensayos.

EAPM está convencido de que el desarrollo de PM requiere ensayos clínicos internacionales complejos que involucren poblaciones de pacientes altamente seleccionadas, la recolección de material biológico humano y el uso de grandes bases de datos para bioinformática.

La columna vertebral de la investigación clínica en PM serán ensayos clínicos impulsados ​​biológicamente que involucren fuertes componentes de investigación traslacional utilizando tecnologías de vanguardia como biomarcadores derivados de imágenes moleculares no invasivas.

La organización cree que muchos candidatos a fármacos entran en un ensayo clínico sin la comprensión y documentación adecuadas de la biología objetivo, lo que explica de alguna manera el fracaso en las etapas posteriores del desarrollo de fármacos y la alta tasa de deserción. Además, algunos de los agentes terapéuticos podrían haber tenido éxito si hubieran sido probados en el grupo de pacientes con mayor probabilidad de beneficiarse del medicamento.

Hoy, dice, se están identificando subgrupos de pacientes dentro de una amplia categoría de enfermedad. Pero, dado que los biomarcadores y el modelado deben validarse en grandes poblaciones, el refinamiento y la estratificación diagnóstica dependen de la incorporación exitosa de los avances científicos en los ensayos clínicos.

Ian Banks, presidente del Grupo de trabajo para pacientes de ECCO, acordó que los pacientes necesitan acceso a un mejor conocimiento. Él dijo: "Es imposible empoderar a los pacientes a menos que puedan entender la información que se les proporciona".

Banks fue respaldado por el presidente del Grupo de Trabajo de Investigación EAPM, Prof. Ulrik Ringborg, quien estuvo de acuerdo en que transmitir información era clave para la participación de los pacientes en su propio tratamiento.

Y, más ampliamente, el eurodiputado Petru Luhan dijo: “Necesitamos continuar abordando el desafío de romper barreras y aprender a hablar el mismo idioma. Mientras tanto, se necesitan esfuerzos sustanciales de educación y capacitación para garantizar que se compartan los conocimientos y las buenas prácticas sobre nuevas tecnologías y enfoques científicos.

"Los nuevos descubrimientos no nos llevarán muy lejos a menos que sepamos cómo abordar el desafío de generar conocimiento y desarrollar las herramientas adecuadas", agregó el político rumano.

"Y esto es igualmente cierto cuando se trata de enfrentar el desafío de traducir nuevos conocimientos a aplicaciones médicas con un beneficio directo para los pacientes, incluyendo la calificación y validación de biomarcadores y el desarrollo de nuevos diseños para ensayos clínicos", agregó Luhan.

 

Los pasos de EAPM para 2014 2019-:

• PASO 1: Garantizar un entorno regulador que permite el acceso temprano del paciente a la medicina novedosa y eficaz personalizada (PM)

• PASO 2: Incrementar la investigación y el desarrollo para PM, al tiempo que reconoce su valor

• 3 PASO: La mejora de la educación y la formación de los profesionales sanitarios

• 4 PASO: Apoyo a nuevos enfoques para el reembolso y la evaluación de la ETS, requerido para el acceso del paciente a PM

• 5 PASO: El aumento de la conciencia y la comprensión de PM

EAPM cree que el logro de estos objetivos mejorará la calidad de vida de los pacientes en todos los países de Europa.

Tony Mallett es un periodista independiente que vive en Bruselas. GME@dhr-rgv.com

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