#EAPM - Desarrollos de la regulación para huérfanos antes de la carrera hacia la Casa Blanca

Saludos a todos: el verano está ahora bien y verdaderamente con nosotros, ya que aterrizamos a mediados de agosto, y antes del clima, también ha habido tormentas a nivel internacional, en el Líbano y Bielorrusia, así como, por supuesto, en la próxima carrera a la Casa Blanca en Estados Unidos, que alcanza su punto culminante en solo 88 días. En el ámbito de la salud de la Alianza Europea para la Medicina Personalizada (EAPM), hay actualizaciones sobre la situación de las Regulaciones sobre Medicamentos Huérfanos, escribe el Director Ejecutivo EAPM Denis Horgan

Actualización de la Comisión sobre las normas sobre medicamentos pediátricos y huérfanos

El 11 de agosto, la Comisión Europea publicó su evaluación sobre la legislación de medicamentos para enfermedades raras y para niños. Esta es la primera evaluación integral de los dos reglamentos desde su adopción en 2000 y 2006 respectivamente. Se evalúan juntos, dado que la mayoría de las enfermedades raras pueden aparecer ya en los niños y muchas enfermedades infantiles también son raras. La evaluación se realizó de acuerdo con las Directrices para la mejora de la legislación de la Comisión. Su objetivo era evaluar las fortalezas y debilidades de los dos reglamentos. La evaluación consistió en varios pasos, incluida la publicación de una hoja de ruta, varios estudios recientes sobre medicamentos pediátricos y medicamentos para enfermedades huérfanas y una amplia consulta de las partes interesadas. La Comisión Europea está reflexionando ahora sobre las acciones de seguimiento y ha publicado su documento de trabajo del personal que evalúa la legislación pediátrica y huérfana de la UE, su primera evaluación importante del reglamento. 

Cambios principales

El panorama terapéutico de los pacientes en la UE ha experimentado cambios importantes. Aún así, quedan considerables necesidades insatisfechas. Aproximadamente 30 millones de ciudadanos de la Unión Europea se ven afectados por una de las más de 6000 enfermedades raras reconocidas actualmente. La Unión Europea considera que las enfermedades son raras cuando no afectan a más de cinco de cada 10,000 personas en la UE. El 80% de estas enfermedades son de origen genético y suelen ser crónicas y potencialmente mortales; casi el 90% puede comenzar en la niñez. Para estos pacientes, y para más de 100 millones de niños europeos, el tratamiento era limitado o inexistente antes de la introducción de la legislación de la UE sobre enfermedades raras y medicamentos para niños (en 2000 y 2006 respectivamente). Esa situación representó una enorme necesidad médica insatisfecha y un importante desafío de salud pública. A menudo, no había ningún medicamento disponible para los médicos que trataban a pacientes con enfermedades raras. 

A los niños se les prescribían regularmente medicamentos indicados para adultos, que no habían sido probados ni adaptados específicamente para su uso en pacientes jóvenes. Cuando se identificaron estos desafíos políticos, la UE ya tenía un marco legislativo bien establecido para los medicamentos que se había desarrollado considerablemente desde su inicio en 1965. Abarcaba todo el ciclo de vida de los medicamentos, desde la investigación clínica hasta la vigilancia poscomercialización (farmacovigilancia ). Su principal objetivo era, y sigue siendo, garantizar que todos los medicamentos de la Unión estén autorizados demostrando su seguridad, calidad y eficacia antes de que lleguen a los pacientes. Las decisiones sobre el desarrollo de productos generalmente se dejaban al mercado y estaban sujetas a decisiones comerciales impulsadas por consideraciones de rendimiento de la inversión. 

Algunos puntos que los legisladores podrían considerar: 

Dado que el desarrollo es global, se debe hacer más para alinear las prácticas reguladoras de la UE y otros grandes mercados: a pesar de los esfuerzos y la cooperación entre los EE. UU. Y la UE destinados a armonizar sus planes estratégicos en el campo de los medicamentos huérfanos, los criterios y procedimientos regulatorios para obtener la designación, los términos y las clasificaciones deberían seguir armonizándose. La alineación de los criterios de prevalencia y apoyo a los medicamentos huérfanos en las diversas jurisdicciones facilitaría el reclutamiento de pacientes eventualmente a nivel mundial, a fin de obtener los datos y los conocimientos biológicos necesarios para identificar los biomarcadores y los criterios de valoración adecuados necesarios para progresar en el desarrollo clínico.

El apoyo económico para los costos del desarrollo clínico no se establece en la legislación sobre huérfanos, y se podrían explorar las implicaciones de esta brecha. Se podrían realizar esfuerzos para reducir la carga burocrática (por ejemplo, seguros múltiples pasos, costos y limitaciones, implicaciones legales, juicio de los comités éticos, plazos de aprobación) que limitan notoriamente la implementación y realización de ensayos clínicos en áreas tan difíciles.

También se planea una mayor alineación a través de otras áreas regulatorias para reforzar la confianza mutua en el desarrollo pediátrico (por ejemplo, planes de investigación pediátrica en la Unión Europea y planes de estudios pediátricos en los Estados Unidos) para integrar discusiones sobre medicamentos huérfanos para niños en un contexto global, y, Desde una perspectiva internacional, la Ley Creando Esperanza de EE. UU. ofrece vales de revisión prioritaria para medicamentos desarrollados específicamente para niños, mientras que su Ley de Investigación para Acelerar Curas y Equidad (RACE) para Niños que promueve el desarrollo de medicamentos también está en marcha. 

Un entorno normativo propicio puede respaldar aún más el desarrollo de medicamentos para tratar enfermedades raras. En general, existe la necesidad de una coordinación conjunta del proceso de reglamentación. Sería útil una mejor integración de las vías regulatorias y una mejor integración de los sistemas regulatorios, como herramientas y métodos científicos para generar evidencia.

Marco o estrategia farmacéutica para el futuro ...

Después de mantenerse en secreto durante un año, una revisión amplia de las regulaciones europeas diseñadas para estimular el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras y niños ha descubierto que el número de medicamentos ha aumentado. Pero al mismo tiempo, los fabricantes de medicamentos a menudo no abordaron algunas de las necesidades más urgentes.

La publicación de la nueva estrategia industrial para Europa de la Comisión Europea en marzo ha ido seguida recientemente de la hoja de ruta para desarrollar una estrategia farmacéutica de la UE.

La estrategia tiene como objetivo crear el entorno adecuado para garantizar que los tratamientos y las tecnologías lleguen realmente a los pacientes que los necesitan. La Comisión ha identificado una serie de áreas que deben abordarse, incluidas las fallas del mercado. La estrategia creará un marco regulatorio y un panorama político para promover la investigación y las tecnologías que responderán a las necesidades terapéuticas de los pacientes. 

Los debates sobre el acceso, la disponibilidad (incluida la escasez) y la asequibilidad de los medicamentos no son nuevos. La recompensa comercial actual es insuficientemente atractiva para movilizar la investigación, especialmente en el campo de la oncología pediátrica. La recompensa huérfana no ha tenido ningún impacto en el desarrollo de nuevos medicamentos pediátricos contra el cáncer. Una evaluación eficaz debería explorar por qué la legislación actual no elimina las barreras y las limitaciones para que las empresas farmacéuticas desarrollen su fármaco oncológico en niños.

Las indicaciones pediátricas de los medicamentos huérfanos, particularmente en oncología, no se han desarrollado de manera sistemática y oportuna, lo que genera desafíos clave.

La hoja de ruta en sí misma hace referencia a las conclusiones del Consejo de 2016 que sugerían medidas para conciliar la innovación con la necesidad de garantizar un amplio acceso a productos innovadores para las necesidades insatisfechas y la sostenibilidad financiera de los sistemas de salud. Los productos medicinales huérfanos fueron un foco importante. El Parlamento Europeo también adoptó una resolución en 2017 sobre posibles opciones de la UE para mejorar el acceso a los medicamentos. Como se anticipó, la hoja de ruta se centra en la disponibilidad, la sostenibilidad y la seguridad del suministro de productos farmacéuticos, una necesidad resaltada por los desafíos relacionados con COVID-19. 

La Comisión afirma que “es necesario construir una estrategia farmacéutica de la UE holística, centrada en el paciente y con visión de futuro que cubra todo el ciclo de vida de los productos farmacéuticos”. La Comisión está llevando a cabo una serie de consultas con todas las partes interesadas, incluida una consulta pública sobre la estrategia, y también seguirá celebrando reuniones y talleres específicos con las partes interesadas.

Un estudio revela que alrededor del 6% de las personas infectadas con COVID-19 en el Reino Unido

Casi el 6% de las personas en Inglaterra probablemente se infectaron con COVID-19 durante el pico de la pandemia, dijeron el jueves (13 de agosto) los investigadores que estudian la prevalencia de infecciones, millones más de personas que dieron positivo por la enfermedad. Un total de 313,798 personas han dado positivo por COVID-19 en Gran Bretaña, 270,971 de las cuales han sido en Inglaterra, o solo el 0.5% de la población inglesa. Sin embargo, un estudio que examinó a más de 100,000 personas en Inglaterra para detectar anticuerpos contra el coronavirus mostró que casi el 6% de las personas los tenían, lo que sugiere que 3.4 millones de personas habían contraído previamente COVID-19 a fines de junio.

Los resultados son consistentes con otras encuestas, como las realizadas por la Oficina de Estadísticas Nacionales, que sugieren niveles más altos de COVID-19 en la comunidad durante la pandemia de lo que implican las estadísticas de pruebas diarias. Los trabajadores de la salud y los trabajadores de la salud tenían más probabilidades de haber sido infectados previamente. La prevalencia de infecciones pareció ser más alta en Londres, donde el 13% de las personas tenían anticuerpos, mientras que los grupos étnicos minoritarios tenían entre dos y tres veces más probabilidades de haber tenido COVID-19 en comparación con los blancos. El primer ministro Boris Johnson había aclamado desde el principio las pruebas de anticuerpos como un posible cambio de juego para abordar la pandemia. Pero aunque son útiles para los estudios de población, los científicos dicen que el margen de error de las pruebas las hace poco fiables para su uso a nivel individual.

La región española prohíbe fumar por temor a un mayor riesgo de transmisión de COVID-19

La región española de Galicia ha prohibido efectivamente fumar en lugares públicos por temor a que aumente el riesgo de transmisión de COVID-19. Ha emitido una prohibición total de fumar en la calle y en lugares públicos, como restaurantes y bares, si no es posible el distanciamiento social. La región noroeste es la primera en introducir tal medida, aunque otros están considerando hacer lo mismo. Se produce cuando España se enfrenta a la peor tasa de infección de Europa occidental. Los casos diarios han aumentado de menos de 150 en junio a más de 1,500 en agosto. El miércoles (1,690 de agosto) registró 12 casos nuevos en el último recuento diario, lo que eleva el total del país a casi 330,000.

Y eso es todo por esta semana, mantente a salvo, mantente bien y que tengas un hermoso fin de semana.

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